Gracias a un nuevo procedimiento utilizando terapia genética científicos lograron restaurar la visión de pacientes con un grave trastorno hereditario, la amaurosis congénita de Leber (LCA en sus siglas en inglés).Los pacientes mostraron una mejora en su visión después del tratamiento.
Los investigadores inyectaron material genético en los ojos de pacientes que sufrían el trastorno, que ocasiona pérdida severa de visión. Los resultados, dicen los científicos en Proceedings of the National Academy of Sciences (Actas de la Academia Nacional de Ciencias de Estados Unidos) mostraron "una mejora significativa" en su visión.
Los investigadores creen que la terapia podría estar lista dentro de dos años para tratar a pacientes que sufren trastornos congénitos de la retina, que afectan a miles de personas en el mundo. Y dentro de tres años, agregan, podría utilizarse en personas que sufren degeneración macular relacionada a la edad.
"Esta terapia pionera es el resultado de 15 años de investigación", afirma el doctor Paul Sieving, director del Instituto Nacional del Ojo de Estados Unidos, que financió el estudio. "Y demuestra que la terapia genética puede ser efectiva para tratar enfermedades de la vista humana", agrega. La terapia genética utilizada por los científicos de las universidades de Pensilvania, de Florida y de Cornell, funciona bajo un principio simple. Se trata de reemplazar un gen que no funciona y restaurar la función de cualquier parte del organismo afectado por un trastorno genético.
En la práctica, sin embargo, ha sido extremadamente difícil encontrar formas de introducir las nuevas copias del gen en los tejidos correctos. Hasta ahora los experimentos en animales han tenido resultados mezclados. Sin embargo, tal como señalan los expertos, en el ojo la terapia genética parece muy prometedora. La amaurosis congénita de Leber afecta a aproximadamente una de cada 80.000 personas
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